укол за 168 миллионов рублей почему так дорого
История: Моргенштерн помог собрать 52 миллиона на самый дорогой в мире укол для ребенка-смайлика
Трехлетний Илья Худоба из Тимашевска Краснодарского края нуждается в самом дорогом уколе в мире — у него спинальная мышечная атрофия (СМА). Это неизлечимое заболевание, при котором нарушение функции нейронов спинного мозга приводит к атрофии мышц. В конечном итоге человек не может двигаться, глотать и дышать.
Приостановить развитие болезни и улучшить общее состояние может всего одна инъекция. Она стоит больше двух миллионов долларов США. Лекарство от СМА — самое дорогое в мире и его можно ввести лишь до определенного возраста. Критерием также может быть вес.
Диагноз Илье поставили не сразу, пишут «Такие дела». Когда в годик он стал меньше двигаться и практически перестал ходить, держась за диванчик, его родители обратились к неврологу в своем городе. Она сказала, что Илья — просто ленивый мальчик.
В краевой больнице врачи решили, что у ребенка полиневропатия. Только в Москве Илье диагностировали СМА второго типа. Врачи дали семье направление для получения «Спинразы» — единственного зарегистрированного в России препарата для лечения СМА. Государство должно давать его бесплатно.
Илья и его родители.
Семья собирает 168 миллионов рублей на укол препаратом «Золгенсма». Европейская комиссия одобрила его для лечения детей со СМА в 2020 году.
«Сбор на „Золгенсма“ шел очень долго и туго. Иногда за неделю мы собирали всего 5 тысяч рублей. За год нам пожертвовали 30 миллионов. Наши волонтеры писали миллиону различных фондов, знаменитостей, олигархов. Везде были отказы, но мы продолжали. В итоге нам удалось найти волшебника, который сдвинул сбор с мертвой точки. Сработал принцип семи рукопожатий: цепочка людей привела нас к Алишеру», — рассказал Сергей.
Моргенштерн пожертвовал Илье три миллиона рублей. «Это был самый большой перевод за время сбора от одного человека. Мы его отблагодарили, порадовались, но потом он отошел от наших дел. У нас снова началась черная полоса: раз в две недели мы могли собрать 150 тысяч рублей за сутки, но в целом сбор опять пошел туго», — вспоминает папа Ильи.
Мама мальчика — Евгения Полуян, решила снова попросить Моргенштерна о помощи. В конце июня рэпер в прямом эфире обратился к своим подписчикам.
«Есть такой мальчик — Ильюха. Его жизнь стоит 160 миллионов. На моем канале десять миллионов подписчиков. Каждому надо скинуть по 16 рублей. Вам жалко 16 рублей, чтобы спасти жизнь ребенку? Я думаю, не жалко», — сказал Моргенштерн и перевел мальчику еще около восьми миллионов.
За полторы недели на счет Ильи поступило 52 миллиона. О том, как продвигается сбор, родители мальчика рассказывают в этом инстаграм-аккаунте. Если вы хотите помочь Илье, там указаны реквизиты. По данным на седьмое июля, всего собрано 83,3 миллиона рублей — почти половина необходимой суммы.
Благородный скандалист: Моргенштерн собрал 168 млн на лекарство ребенку
В Москву из Краснодарского края прибыла семья сотрудницы полиции, ребенку которой срочно нужна медицинская помощь. У 3-летнего мальчика очень редкое заболевание. Чтобы спасти ему жизнь, необходимо лекарство стоимостью почти 170 миллионов рублей. Собрать такую сумму почти не было шансов. Но случилось чудо, когда помочь малышу взялся рэпер Моргенштерн.
Трехлетний Илья Худоба все время улыбался в аэропорту Краснодара. Для малыша из небольшого города Тимашевска здесь целый океан впечатлений. Его родители Сергей Худоба и Евгения Полуян везут ребенка в Москву, где его ожидает консилиум врачей. При поддержке одного из самых популярных рэперов России супругам удалось немыслимое. Они собрали 168 миллионов рублей для лечения очень редкого генетического заболевания спинальной мышечной атрофии.
В конце июня Моргенштерн опубликовал видеообращение к своим подписчикам. Музыкант попросил спасти трехлетнего Илью Худобу. Чтобы вылечить малыша, надо было собрать астрономическую сумму.
— Есть такой мальчик, зовут его Илюха. И его жизнь стоит 160 миллионов рублей. На меня подписано 10 миллионов. Каждому надо скинуть по 16 рублей.
Обращение буквально взорвало социальные сети. До этого даже самые преданные поклонники считали Моргенштерна обычным мажором-хулиганом, способным разве что на удачные провокации. Все помнили, как он демонстративно сжигал деньги, после каждого его клипа разгорался новый скандал, а в начале лета Алишер и вовсе оказался в суде. Его обязали заплатить штраф в 100 тысяч рублей, потому что эксперты усмотрели в двух его песнях признаки пропаганды запрещенных веществ.
Сразу после суда музыкант много улыбался, обнимал супругу, демонстрировал спорткар. И вот через считаные недели все тот же Моргенштерн внезапно берет на себя фантастически благородную и почти невыполнимую миссию.
Просьбу рэпера сразу же поддержали десятки артистов, музыкантов и блогеров. Собирали деньги по всей стране. Сам Алишер перечислил родителям Ильи 3 миллиона рублей из собственного кармана. Позже отправил еще несколько переводов, увеличив сумму до 11 миллионов.
«Золгенсма» занесен в книгу рекордов Гиннесса как самый дорогой в мире препарат. Чтобы вылечить спинную мышечную атрофию, необходима одна инъекция. Проблема обострялась тем, что вес пациента при введении лекарства не должен превышать 13,5 киллограмма. Еще в марте мальчик почти достиг критической отметки. Ему оставалось всего 300 граммов. Дорог был буквально каждый день. Прежде чем артист взял семью под свое крыло, родители малыша обили пороги едва ли не всех возможных ведомств. Мать Ильи, майор полиции Евгения Полуян, весной выступила с видеообращением, в котором с трудом сдерживала слезы.
До призыва Моргенштерна родителям удалось собрать лишь небольшую часть от требуемой суммы, поэтому можно смело утверждать, что в сборе денег король провокации сыграл фантастически важную роль. К 10 сентября на лечение ребенка было собрано 116 миллионов рублей — это почти 70 процентов от необходимой суммы. Но нужны были еще деньги, и Моргенштерн решил проблему в своем уникальном стиле. Он опять устроил скандал.
— Начал я это все делать не потому, что я ангел. Я им стал со временем. Начал я все это делать по корыстным соображениям.
Артист заявил, что спасать малыша он начал по довольно странному мотиву — якобы из-за страха перед полицией. Соцсети снова взорвались. И вот что интересно: если перед этим заявлением на лечение ребенка поступало примерно 100- 200 тысяч рублей в сутки, то после новой провокации ежедневные поступления от переводов увеличились в десятки раз. Всего за четыре дня для спасения Ильи пользователи прислали еще около 50 миллионов рублей. Необходимая сумма была собрана.
Станет ли сценический образ Моргенштерна после этого другим? Вряд ли, но за ролью хулигана оказался настоящий мужчина. Откликнувшись на чужую беду, музыкант-скандалист и вечный гуляка Моргенштерн сделал то, что оказалось не по силам ни крупным бизнесменам, ни огромным благотворительным фондам.
Поклонников Моргенштерна многие привыкли обзывать едва ли не потерянным поколением, а самого музыканта раз за разом обвиняли в плохом влиянии на своих слушателей. Но именно эти самые слушатели в основном и перечислили большую часть огромной суммы, необходимой для спасения ребенка. Трехлетний малыш получил шанс на выздоровление, когда казалось, что его уже нет.
Лекарство за два миллиона долларов. Почему лекарство от спинальной мышечной атрофии стоит так дорого
В последнее время внимание СМИ привлекла история сбора денег на лечение мальчика со спинальной мышечной атрофией. Целевая сумма составила 168 млн рублей, что соответствует стоимости одной инъекции препарата «Золгенсма» – 2,1 млн долларов США. Популярный рэп-музыкант Алишер Моргенштерн сделал существенный вклад в сбор средств, а также активно призывал своих поклонников жертвовать деньги на лечение. В середине сентября нужная сумма была собрана. Если оставить за скобками мотивы благотворительности эпатажного рэпера, остается несколько вопросов: почему лекарственный препарат стоит так запредельно дорого, должно ли государство оплачивать лечение в таких случаях и оправданно ли это? Попробуем разобраться с возможными ответами.
Чем лечится спинальная мышечная атрофия
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое генетическое нейромышечное заболевание, приводящее к потере двигательных нейронов, прогрессирующему истощению мышц и сопутствующим проблемами с движением. Это серьезная болезнь, которая со временем усугубляется: слабость конечностей, трудности при сидении, ползании или ходьбе, подергивание или дрожание мышц (тремор), проблемы с костями и суставами (сколиоз), затрудненное глотание и дыхание вплоть до необходимости механической вентиляции легких. При этом СМА не влияет на интеллект и не приводит к нарушениям обучаемости.
СМА делят на четыре типа, первые три диагностируют у детей младше 6 месяцев, между 7 и 18 месяцами и после 18 месяцев; четвертый тип поражает взрослых и обычно вызывает только легкие проблемы. В прошлом дети с заболеванием 1 типа редко проживали дольше первых нескольких лет. Но в последние годы, благодаря ранней диагностике и лечению, результаты улучшились. Большинство детей с типом 2 доживают до взрослого возраста и могут жить долго и полноценно. Типы 3 и 4, как правило, не влияют на продолжительность жизни. Заболеваемость СМА составляет приблизительно 1 на 11 000 живорожденных, причем доминирует СМА типа 1. В США насчитывается 10–25 тыс. больных СМА, в странах ЕС — 21–25 тыс., в России — предположительно, 2–3 тыс.
Если исключить неэффективную поддерживающую терапию, то для лечения спинальной мышечной атрофии есть лишь три препарата.
«Спинраза» (нунинерсен) — первое лекарство, одобренное FDA для применения детьми и взрослыми в 2016 году. Разработчиком является американская интернациональная биотехнологическая компания Biogen Inc. «Спинраза» с 2017 года также разрешена к применению в ЕС; в России — с 2019 года (ЛП-005730-160819). Активный компонент «Спинразы» представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, действующий на гены выживаемости двигательных нейронов (SMN2, от Survival Motor Neuron), который вводят в спинномозговую жидкость инъекционно. За первым введением должны последовать еще три инъекции — через 2, 4 и 9 недель, а затем по дозе раз в 4 месяца. Терапию продолжают до тех пор, пока пациент получает от нее пользу. Цена «Спинразы» в США составляет 133 тыс. долларов за одну инъекцию, а стоимость лечения — 750 тыс. долларов за первый год терапии и по 375 тыс. долларов ежегодно в последующие годы.
«Эврисди» (рисдиплам) — первый пероральный препарат для лечения СМА, одобренный FDA августе 2020 года для лечения пациентов старше двух месяцев. В тот же год зарегистрирован в РФ (ЛП-006602-261120). Это разработка американской биотехнологической корпорации Genentech, Inc., входящей в состав F. Hoffmann-La Roche AG. «Эврисди», в отличие от «Спинразы», — это малая гетероциклическая молекула, которая выступает модификатором сплайсинга РНК, направленного на выживание SMN2. Препарат используют ежедневно и пожизненно. Годовая стоимость начинается с менее 100 тыс. долларов, а предельная достигает 340 тыс. долларов, в зависимости от массы тела пациента.
Таким образом, болезнь можно излечить и обратить вспять патологические изменения, сделав всего одну внутривенную инфузию. «Золгенсма» — самое дорогое лекарство в мире, цена составляет 2,125 млн долларов. Эту сумму помогал собирать Моргенштерн.
Ценообразование и Big Pharma
Выяснить причину непомерной стоимости попыталось интернет-издание FactChecker, основываясь на общении с врачами и заявлениях представителей компании Novartis. В первую очередь главной проблемой называют мизерный размер потенциального рынка. СМА встречается редко, поэтому необходим узкоспециализированный препарат — чем меньше случаев заболевания, тем выше будет его цена. Кроме того, «Золгенсма» вводится однократно.
«Оптовая стоимость приобретения (WAC) препарата „Золгенсма“ составляет 2,125 млн долларов — менее 50% от десятилетней стоимости текущей стандартной терапии хронической СМА в США и находится в пределах пороговых значений экономической эффективности для редких заболеваний, используемых Институтом исследований экономической эффективности. Ожидается, что со временем препарат сэкономит расходы системы здравоохранения на лечение и уход за пациентами со СМА. Мы налаживаем гибкие партнерские отношения с плательщиками, чтобы обеспечить доступность и приемлемую стоимость», — сообщил изданию FactChecker международный представитель компании Novartis.
Также он отметил, что окончательные решения о ценообразовании и возмещении расходов принимаются на местном уровне.
Согласно исследованию, опубликованному в 2016 году в журнале Journal of Health Economics, на создание одного нового лекарства уходит около 2,6 млрд долларов и более 10 лет. Только 14% лекарств, проходящих клинические испытания, в конечном итоге получают одобрение FDA, поскольку значительная часть испытаний не завершается успехом, как показало исследование Массачусетского технологического института (MIT). Исследователи из MIT и Института онкологии Дана — Фарбера предложили финансировать покупку дорогостоящих лекарств с помощью аналога ипотеки, чтобы пациенты могли платить в рассрочку при условии, что препарат работает.
С учетом большой вероятности неудачи компаниям-разработчикам приходится полагаться на малое количество успешных препаратов для того, чтобы компенсировать расходы и иметь возможность вкладываться в новые исследования. Кроме того, выпущенные на рынок лекарства сталкиваются с продукцией конкурентов, что ведет к снижению цены. Особенно мощное влияние оказывают препараты-дженерики, массово появляющиеся после окончания срока действия патента.
Рассчитано, что после появления 5–6 дженериков цены на такие препараты снижались примерно на 95%.
Кроме того, в РФ компанией BIOCAD разрабатывается отечественный аналог «Золгенсма» — ANB-4, с аналогичным механизмом действия. Однако неизвестно, когда завершатся испытания препарата, пройдут ли они успешно и сколько будет стоить новое лекарство для конечного потребителя. По весьма оптимистичным оценкам, ANB-4 может выйти на рынок через 3–5 лет.
Обоснование высокой цены «Золгенсма» в том, что именно такую цену установила компания Novartis, поскольку лекарство «радикально изменяет жизнь пациентов, страдающих от этого разрушительного заболевания, и их семей», а также в заявленной стоимости вывода новых препаратов на рынок. Но это утверждение отчасти противоречиво.
Начальные этапы разработки «Золгенсма» финансировались за счет Национального института здравоохранения, а также рядом благотворительных организаций, ориентированных на поиск новых средств для терапии СМА, включая многие американские благотворительные фонды: Cure SMA, Sophia’s Cure, Fighting SMA, Gwendolyn Strong Foundation, Miracle for Madison и другие. Часть этих фондов собирает пожертвования родственников и близких пациентов, чтобы финансировать разработку и клинические исследования новых лекарственных препаратов.
Главный исполнительный директор компании Novartis Васант Нарасимхан вполне обоснованно считает, что генная терапия является прорывным медицинским подходом, так как она дает возможность лечить смертельные генетические заболевания однократным введением препарата. Однако в ряде случаев подходящей заменой может выступать длительная терапия, вызывающая постепенные улучшения. Альтернативой для «Золгенсма» выступает «Спинраза» — стоимость ее применения составляет 4 млн долларов за десять лет.
Относительно короткий срок годности, не более 12 месяцев, усложняет ситуацию — из-за трудностей производства и хранения практически невозможно создавать запасы лекарства.
Неблагоприятные события прошлого года, связанные с пандемией COVID-19, также вынудили швейцарскую компанию закрыть одно производственное предприятие в конце марта 2021 года, всего через 14 месяцев после открытия. Несмотря на это, «Золгенсма», даже с ценником в 2,125 млн и просевшим из-за COVID-19 спросом, показала достойные результаты в 2020 году, едва не получив статус лекарства-блокбастера, — продажи достигли 920 млн.
Очевидно, что «Золгенсма» не может быть дешевой. Но как Novartis определяет фактическую отпускную цену? Различные компании для ценообразования применяют модели, где рассчитывается стоимость исходя из количества прожитых пациентом лет и с учетом эффективности лекарства. Следовательно, необходимо определить стоимость человеческой жизни, заложив определенную маржу на инвестиции компании. О действительной стоимости вывода на рынок нового лекарства мало что известно. Однако компания Novartis не с нуля разрабатывала препарат «Золгенсма» самостоятельно — его приобрели в процессе покупки AveXis, американской компании, создавшей лекарство-кандидат AVXS-101, названное позже «Золгенсма». Сумма сделки, проведенной в 2018 году, составила 8,7 млрд долларов.
Большинство систем медицинского страхования не поддерживают лечение по такой цене, а огромная стоимость также не служит гарантией того, что препарат оправдает все ожидания. С другой стороны, как отмечено выше, Novartis проявляет некоторую гибкость и разрешает выплачивать деньги в течение пяти лет по 425 тыс. долларов в год, а также планирует частично возвращать деньги, если лечение не сработает. Семьям пациентов следует иметь в виду возможность оплаты препарата в рассрочку.
Кошелек или жизнь
168 млн рублей — много это или мало? Для сравнения, на эту сумму можно построить детский сад на 168 мест (место для одного ребенка стоит примерно 1 млн рублей). А сколько стоит жизнь человека? Во многих цивилизованных странах прокламируется, что человеческая жизнь бесценна. Но по факту это не так. Стоимость жизни — экономическая величина, которую используют для количественной оценки выгоды от предотвращения смертельного исхода. В области общественных наук это предельная стоимость предотвращения смерти при определенных обстоятельствах. Часто она включает также качество жизни, ожидаемое время оставшейся жизни и потенциальный заработок. Последнее используется для страховых выплат или компенсаций после гибели человека. Поэтому в разных странах стоимость жизни значительно отличается. Например, в США она составляет примерно 9,6 млн долларов, в Германии — 1,65 млн евро (
2 млн долларов), в Индии — 0,64 млн долларов. Что касается России, по состоянию на 2020 год, стоимость статистической жизни определяют как 4,7 млн рублей (75,9 тыс. долларов по курсу 2019 года). По другой, более оптимистичной, модели — 15,7 млн для женщин и 18,2 млн для мужчин (218 и 253 тыс. долларов соответственно).
Теперь помещаем на одну чашу весов лекарство за 2,1 млн, а на другую — десятки тысяч… Вопрос, почему даже зарегистрированные дорогостоящие лекарственные препараты неохотно предоставляются госучреждениями, отпадает сам собой. Возможно, одним из вариантов частичного решения этой проблемы могло бы стать добровольное страхование новорожденного ребенка в тех случаях, когда родители имеют генетические аномалии. Также не помешает более тщательный выбор партнеров — с предварительным скринингом на наследственные заболевания до планируемого зачатия вместо игры в орлянку с генетикой.
Как в России живут дети с СМА, получившие спасительный укол за ₽170 млн
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое генетическое заболевание. Раньше оно считалось неизлечимым: страдающие им постепенно теряют приобретенные навыки и в итоге не могут самостоятельно глотать и дышать. При первой степени СМА малыши не доживают и до двух лет. В последние несколько лет появилась возможность диагностировать у ребенка заболевание на ранней стадии и даже остановить развитие болезни. Американский препарат «Золгенсма» заменяет поврежденный ген в организме, и болезнь не прогрессирует. Но спасительный укол стоит 2,4 млн долларов — то есть больше 170 млн рублей. Получить его можно только с помощью благотворительных фондов или меценатов. Нескольким уральским детям удалось получить препарат с помощью «Фонда Ройзмана», который помогал собирать средства, купить лекарства и оформить все документы. Znak.com узнал у родителей четырех малышей со СМА, как их жизнь изменилась после спасительного укола.
Миша Бахтин. «Если бы у нас была возможность уехать, мы бы уехали»
Одному из самых известных малышей со СМА в Екатеринбурге Мише Бахтину поставили укол «Золгенсма» 20 февраля этого года, через два месяца после закрытия сбора средств на препарат. Несмотря на то что прошло не так много времени, уже сейчас есть значительные изменения в состоянии мальчика, говорит его мама Яна Бахтина. По ее словам, ребенок стал более активным, начал осознанно использовать руки и ноги. Раньше он мог лишь хаотично откинуть ногу, поднять руку, но никой цели у этих движений не было. Сейчас же Миша сам тянется за игрушкой, поднимает и ощупывает предметы, соединяет ступни ног и ощупывает их.
Состояние здоровья мальчика стало стабильным: теперь не нужно постоянно беспокоиться, дышит ли он, не захлебнется ли мокротой. До укола у него периодически появлялась мокрота, которую он не мог откашливать, и родители откачивали ее с помощью специальных аппаратов.
«Потихоньку начинаем справляться с глотанием. В три недели ребенок потерял глотательную функцию, поэтому самостоятельно до сих пор пока не ест. Но он уже просит у меня попить, и я даю ему воду из шприца по капельке, он ее глотает. С этим он справляется», — рассказывает Яна Бахтина.
Самый сложный вопрос на данный момент — это реабилитация. По словам мамы Миши, в России почти нет хороших реабилитологов, ортопедов, которые действительно могли бы помочь детям с СМА. Яна с сыном временно живут в Москве, так как здесь есть несколько частных клиник, где занимаются хоть какой-то реабилитацией, но у Яны есть сомнения в эффективности их программ. В Екатеринбурге же, на взгляд девушки, нет никаких вариантов найти помощь.
Причина проблемы лежит на поверхности: СМА начали лечить только в 2019 году, и пока нет четкой и утвержденной методики для восстановления детей с мышечной атрофией, а тем более после укола «Золгенсмы», есть лишь отдельные упражнения, которые за два года зарекомендовали себя как полезные. В Москве детей со СМА берут клиники, работающие с детским церебральным параличом, но, как утверждает Яна Бахтина, СМА и ДЦП — это абсолютно разные вещи: при первом заболевании мышцы работают и зачастую находятся в тонусе, а при втором — их практически нет.
Почти единственный вариант более качественного восстановления ребенка в России — когда родителям самим приходится становиться «реабилитологами»: учиться делать массажи, по несколько раз в день делать с ребенком упражнения, покупать необходимое оборудование, которое должно быть точно настроено под ребенка, чтобы не случилось откатов в развитии.
На многочисленные аппараты, тренажеры, корсеты и другие ортопедические устройства у семьи Бахтиных ушли пара миллионов рублей. Например, обычный домашний стул для такого ребенка стоит 300 тыс. рублей, откашливатель — 600 тыс. рублей, аппарат, который помогает ребенку дышать, — 1 млн рублей. По словам мамы Миши, государство почти не участвует в покупке колясок, стабилизаторов, а если и обращаться к властям за помощью, то все затянется. Пройдет не один месяц или даже год, пока государство купит какой-нибудь нужный для ребенка со СМА стульчик. Поэтому в покупке необходимых вещей родители полагаются только на себя и на фонды. Например, Бахтиным помогает хоспис «Дом с маяком».
Многие родители детей с СМА, рассказывает мама Миши, по возможности переезжают в США и Европу — там уже есть наработки по реабилитации и лечению СМА. Самый известный пример — шестилетняя девочка, которой на очень раннем сроке поставили диагноз, через некоторое время сделали укол «Золгенсмы», а после продолжительной и упорной реабилитации в семь лет она пошла в школу, как обычный ребенок. Но в России таких примеров пока нет. «Если бы у нас была возможность уехать, мы бы уехали», — говорит Яна Бахтина.
Лиза Краюхина. «Ее бы на Марс ненадолго отправить, она бы там уже давно пошла»
Лизе из Заречного поставили «Золгенсму» в апреле 2020 года, в самый разгар первой волны пандемии коронавируса и карантина. Именно по этой причине вместо США, куда изначально хотели поехать родители, Лизу и ее маму отправили в Москву. Девочка стала третьим ребенком, которому сделали укол «Золгенсмы» в России. Уже 30 апреля, через сутки после укола, врачи попросили выписаться маму и дочку из больницы, которая закрывалась на карантин.
Сейчас Лизе 2 года 10 месяцев. Как рассказала Znak.com мама Лизы Алена Краюхина, родители уже увидели эффект от препарата.
«Первое, что мы заметили, — ушла жуткая потливость. Раньше, даже до [постановки] диагноза я замечала, что у нее во время кормления, сна, туалета на лице были градины пота. Стал лучше работать кишечник. Это стало заметно буквально через неделю после укола. В тот же день я заметила — Лиза стала какой-то румяной, розовенькой. Потом я поняла: у нее стало улучшаться кровообращение», — говорит Алена.
Папа девочки Алексей Краюхин рассказывает, что раньше она не могла сидеть, почти не держала голову, не могла ее поднять, если уронит; свисала с прыгунков, когда ее туда сажали. Спустя год и три месяца мышцы Лизы стали более сильными: она уверенно сидит, держит голову, крутит ею в разные стороны и может вернуть ее в нормальное положение самостоятельно, держит спину в вертикализаторе и других устройствах для укрепления мышц, подтягивает ноги к себе, сама сгибает их. Кроме того, Лиза уже активно учится плавать. Но длительные нагрузки пока ей противопоказаны.
Вместе с физическим развитием Лиза стала больше показывать свой характер. Раньше, до инъекции «Золгенсмы», девочка была безвольной, сейчас он ведет себя, как обычный ребенок: тянется, если что-то нравится, убирает, если нет, хочет все делать сама. «Капризуля стала. Но, думаю, это хорошо: чем больше злим, тем больше сопротивляется», — смеется Алексей.
Краюхины жалуются, что врачи не могут прописать четкой программы восстановления ребенка: еще нет статистики, длительного опыта работы со «СМАйликами».
«Надо бы с американцами общаться, у них статистика на год дольше нашей ведется, но вы же сами знаете, какие отношения у [России] с американцами. Честно говоря, они так же общаются: если деньги есть, мы будем с тобой говорить. Мы писали во все клиники [работающие со СМА в США]. Мы писали не для того, чтобы попросить помощи, а чтобы они хотя бы предоставили счет, подробный ценник, чтобы потом показать его потенциальному спонсору, объяснить ему, на что пойдут деньги. Только две из десяти клиник готовы были выслать счета», — рассказал Алексей.
Но на данный момент границы закрыты, и о лечении за рубежом в ближайшее время не может идти и речи.
Сейчас Лиза лишь иногда проходит реабилитацию у врачей, родители делают упор на домашних занятиях. Не так давно девочке купили вертикализатор, который используют для детей с ДЦП. Но специалисты настроили его неправильно, из-за чего у Лизы начал смещаться тазобедренный сустав. Аппарат перенастроили, и ребенок должен стоять в нем широко раздвинув ноги три раза в день по 20 минут. Краюхиным необходим уже другой вертикализатор, который разводил бы ноги еще шире и держал бы тело в другом положении, но такое устройство стоит в два раза дороже.
Другие аппараты тоже сегодня стоят огромных денег. Даже обычный мягкий корсет на липах, который носит Лиза, стоит 40 тыс. рублей. Его пришлось заказывать из Польши через знакомых, потому что в России таких не было.
Сейчас Краюхины мечтают приобрести необычный костюм, который, возможно, помог бы Лизе начать ходить. В таких же костюмах проходят реабилитацию космонавты, возвратившиеся на Землю. По словам Алексея, костюмы жутко дорогие, но они того стоят. «Лизу бы на Марс ненадолго отправить, она бы там уже давно пошла», — пошутил папа девочки.
Ульяна Александрова. «Стала поднимать полный стакан с водой»
Ульяне Александровой из Нефтеюганска ввели «Золгенсма» за два дня до ее дня рождения — 23 сентября 2020. Родители сумели собрать деньги и добиться получения препарата до того, как девочке исполнилось два года. Врачи утверждают, что препарат «Золгенсма» надо ставить исключительно до двух лет, после уже бесполезно. Как и другие дети, чей заветный укол выпал на 2020 год, Ульяна получила инъекцию в Москве, в Научно-исследовательском клиническом институте педиатрии имени академика Вельтищева.
Как рассказал Znak.com папа Ульяны Кирилл Александров, сразу после укола ей прописали пить гормональные препараты в течение шести месяцев. Из-за них девочка сильно поправилась — на целых шесть килограммов. Она не могла держать свой вес самостоятельно, и реабилитация ей была противопоказана.
В январе 2021 года курс гормонов закончился, и с тех пор родители ездят с Ульяной на реабилитацию. Улучшения в состоянии девочки начались не сразу, но постепенно эффект становился более заметным.
«Она у нас никогда не ползала на четвереньках. Потихоньку начала сама вставать на четвереньки, делать по паре шагов, а потом больше и больше. Начала более уверенно ходить вдоль стенки. Стала поднимать предметы большего веса, чем раньше, например, спокойно поднимает полный стакан с водой», — рассказывает папа Ульяны.
Когда болезнь проявила себя, мышцы девочки постепенно начали умирать, а сейчас Ульяна снова набирает мышечную массу.
Ульяна постоянно наблюдается у невролога в городской поликлинике. По словам отца ребенка, именно невролог отправила родителей на анализ, который выявил у ребенка СМА. До этого никто из специалистов не понимал, что происходит с Ульяной.
Реабилитация будет нужна ребенку на протяжении всей жизни — постоянно нужны занятия у логопеда, массажи, ЛФК. Тем не менее, добавил папа девочки, после укола хуже точно уже не будет, поэтому реабилитация — меньшее из зол, которые могли бы быть.
Аня Новожилова. «Процесс восстановления очень непростой»
Ане из Екатеринбурга поставили диагноз СМА довольно рано — через два месяца после рождения. Как только родители узнали о ее диагнозе, в интернете был запущен онлайн-флешмоб по сбору средств. За несколько месяцев деньги удалось найти. Основную часть дал миллиардер Владимир Лисин, который помог также Лизе Краюхиной. Новожиловы успели попасть в американскую клинику до ковидного карантина и закрытия границ. В пять месяцев, 25 марта 2020 года, Ане сделали инъекцию.
Мама девочки Светлана Новожилова говорит, что врачи сразу предупредили, что реакция организма на препарат может быть непредсказуемой. Из-за лекарства у ребенка ослабевает иммунитет, поэтому семье пришлось провести целый месяц на жестком карантине.
Изменения в состоянии Ани стали заметны уже через неделю: она начала крепче хвататься ручками, стал громче голос, затем начал улучшаться контроль головы. Сейчас же девочка может уверенно держать корпус в положении сидя, лучше стала контролировать движения головой, опираться на руки, работать руками: взять игрушки или ложку, дотянуться до них.
«Процесс восстановления очень непростой. Ведь ребенок перед уколом умирает, теряет все навыки и не развивается, теряет ценные мотонейроны, но одно мы можем сказать — укол останавливает болезнь. В организме начинает вырабатываться белок, а дальше по крупицам необходимо восстанавливать функции ребенка и активизировать мотонейроны, которые сохранились. К сожалению, ни один врач не сможет сказать, какие мотонейроны у ребенка умерли. Поэтому очень важно начинать лечение детей со СМА как можно скорее», — говорит Светлана Новожилова.
Реабилитацией Ани занимаются сразу несколько специалистов: массажист-остеопат, реабилитолог, несколько тренеров в бассейне. Но сколько бы человек ни включились в работу, этого недостаточно: как и другие родители, Светлана говорит, что в России лечить детей с данным заболеванием начали недавно, поэтому основную часть работы выполняют мама и папа.
По словам мамы, они чувствуют помощь со стороны государства, но доля участия властей в реабилитации и лечении совсем небольшая. Во многом это объясняется тем, что СМА не изучена до конца, поэтому даже когда государство покупает какие-то дорогостоящие аппараты для ребенка, то часто они ему просто не подходят.
«Деревянные опоры для стояния, деревянные стульчики — это просто каменный век по сравнению с тем, что есть сейчас на рынке. Поэтому основные средства приходится приобретать самостоятельно, какие-то из них приобретаем уже бывшие в употреблении», — добавила Светлана.
Сейчас реабилитация Ани, как и других героев этого материала, идет полным ходом, Новожиловы вкладывают в лечение огромные деньги, часто им помогают фонды. Светлана надеется, что скоро российские медики начнут перенимать практику зарубежных врачей, которые более опытны в вопросах реабилитации детей с СМА.